פיתוח ישראלי: השתלת תאי איי לבלב ללא דיכוי מערכת החיסון

טיפול בסוכרת שפיתחו חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם והחברה האמריקאית iTolerance, הוכרז כטיפול פורץ דרך בכנס המדעי ה-84 של איגוד הסוכרת האמריקאי (ADA).

ההכרה בהתקדמות המדעית של התרופה, המשלבת בין חומר מיקרוג'ל האימונומודולטור (חומר המונע את הצורך בדיכוי חיסוני כרוני מערכתי) ותאי איים המייצרים אינסולין שמקורם בתאי גזע אנושיים, כטיפול חדשני המיועד לטיפול בחולי סוכרת סוג 1, ניתנה על ידי המכון למחקר לסוכרת הגדול בעולם בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת מיאמי (פלורידה), ה-DRI.

המומחים ב-DRI ציינו בפני באי הכנס כי שילוב בין חומר המיקרוג'ל iTOL-100 המהונדס, שפותח על ידי חברת iTolerance עם תאי הלבלב IsletRx שפותחו על ידי חברת קדימהסטם, יכול לשחזר נורמוגליקמיה באופן יעיל בקרב חולים סוכרת סוג 1.

לדברי המומחים, התרופה שפותחה במטרה לאפשר החלפת איי לבלב בהשתלה אלוגנאית (מתורם לנמען בלתי קשור) ללא צורך בדיכוי חיסוני כרוני מערכתי, ומשלבת באופן חדשני בין חומר המשרה סבילות ותאים שמקורם בתאי גזע אנושיים, הציגה שחרור אינסולין פונקציונלי וכך גרמה להיפוך המחלה במודל הסוכרת. עוד ציינו בכנס כי ממצאים עיקריים במחקר הצביעו על כך שהטיפול המשולב המצוי בתרופה משמר את השלמות הפונקציונלית של תאי האיים שהושתלו שמקורם בתאי גזע.

מכון המחקר לסוכרת באוניברסיטת מיאמי מילר הוא מוביל עולמי מוכר במחקר ממוקד ריפוי. DRI מחויב לפיתוח ויישום מהיר של אסטרטגיות חדשניות לשחזור ייצור אינסולין טבעי ונרמול רמות הסוכר בדם ללא סיכון נוסף.

ד"ר ג'יאקומו לנצוני, ראש התכנית ב-DRI, ציין: "תצפיותינו מדגישות את הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של שילוב תאים שמקורם בתאי גזע עם המיקרוג'ל האימונומודולטורי. ממצאים אלה עשויים לאפשר השתלה מעבר למחסום האלוגנאי (השתלות בין אדם אחד לאחר) ולהציע פתרון בר-קיימא ומדרגי לחולי סוכרת סוג 1, כמו גם לשפר את הבטיחות והיעילות ארוכת הטווח של השתלת תאי איים". 

ד"ר קמילו ריקורדי, מנהל מרכז ההשתלות התאי ומנהל בדימוס במכון המחקר לסוכרת, הוסיף: "אנו מקווים להמשיך לסייע בזיהוי מקורות אמינים ובלתי מוגבלים של תאי איים שמקורם בתאי גזע להשתלה, תאים אשר עשויים להחליף את הזמינות המוגבלת של תאי איים שמקורם בלבלב מתורמי איברים מרובים, כאשר דיכוי חיסוני לכל החיים כבר לא יידרש לאחר הטיפול".

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של  קדימהסטם, מסר: "מדובר בדרך חדשנית וראשונה בעולם להשתלת תאי איי לבלב בחולי סוכרת ללא צורך בדיכוי מלא של מערכת החיסון, דיכוי הנדרש כיום בהשתלות איברים. אנו יודעים לייצר תאי איי לבלב באיכות גבוהה. הנתונים שנאספו על ידינו מוכיחים את האפשרות לשלב את תאי האיים שלנו עם החומר שמונע דחייה מקומית של השתל, אשר פותח על ידי שותפתנו לפרויקט iTolerance. השלמנו בהצלחה פגישה עם ה-FDA, ואנו מתקדמים יחדיו לקראת הגשת הבקשה המקדימה".

קדימהסטם היא חברת ביוטכנולוגיה לתרפיה תאית המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים אלוגניים, המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית שלה לריבוי והתמיינות של תאי גזע עובריים אנושיים לתאים פונקציונליים. IsletRx הוא הטיפול של החברה לסוכרת ומורכב מתאי לבלב פונקציונליים, המייצרים ומשחררים אינסולין וגלוקגון, שנועדו לטפל ולרפא חולים עם סוכרת תלוית אינסולין. החברה הוקמה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופ' אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון ויצמן למדע. פרופ' רבל קיבל את פרס ישראל על המצאה ופיתוח של ®Rebif, תרופה לטיפול בטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם.

במסגרת פיתוח הטיפול לסוכרת סוג 1, קדימהסטם מספקת את מוצר ה-IsletRx, צבר תאי איי לבלב בעלי יכולת הפרשת אינסולין וגלוקגון. מחקרים פרה-קליניים הראו כי התאים מסוגלים לזהות את רמות הסוכר בגוף ולייצר ולהפריש באופן תלוי את הכמויות הנדרשות של אינסולין וגלוקגון, ממש כמו לבלב בריא. ייחודה של הטכנולוגיה הוא ביכולתה לבחור ולהעשיר רק את תאי האיים בעלי התפקוד הגבוה והטוב ביותר מאוכלוסיית תאי איי לנגרהאנס הממוינים, המאפשרת כך את האפקט הטיפולי המקסימלי.

iTolerance האמריקאית מספקת את טכנולוגיית ה-iTOL100, המאפשרת להשתיל תאים אלוגניים ללא התאמת רקמות וללא דיכוי מערכת החיסון של המושתל (אימונוסופרסיה). טכנולוגיה זו הודגמה בהצלחה בניסויים פרה-קליניים בקופים, בהם ריפאו סוכרת בהשתלה אלוגנאית, ללא צורך במדכאי חיסון.