"איכילוב": תוצאות מצוינות לטיפול בתרופה חדשנית לגמדות בילדים

לאחרונה התקבל אישור של מינהל התרופות והמזון האמריקאי ושל סוכנות התרופות האירופאית לטיפול התרופתי החדשני ב- VOSORITIDE, לאחר שהוכח מדעית כמשפר משמעותית גדילה של ילדים עם אכונדרופלזיה. בישראל, ניתן לראשונה הטיפול להאצת הגדילה בילדים גמדים במרכז הרפואי איכילוב בתל אביב.

שחר ויטוס בן ה-11 בעל התסמונת השכיחה ביותר של גמדות – אכונדרופלזיה - הוא הילד הראשון בישראל שהתחיל לקבל לפני 9.5 חודשים את התרופה VOSORITIDE. מבית החולים איכילוב נמסר כי בחמשת החודשים הראשונים של הטיפול, קצב גדילה השנתי אצל שחר עלה ב-50%, מ-3.3 ס"מ לשנה ל-5 ס"מ לשנה.

במהלך אותה שנה נאלץ שחר לעבור ניתוח אורתופדי לתיקון ציר רגליים אשר שינה במעט את אורך רגליים ולכן לא ניתן לחשב את קצב הגדילה בארבעת החודשים האחרונים.

ילד נוסף שהחל לקבל לפני שבעה חודשים את הטיפול התרופתי הגביר קצב גדילה שנתי מ-2.7 ס"מ לשנה ל-5.7 ס"מ לשנה - מדובר בהישג מרשים של הטיפול עם עלייה של יותר מ-100% בקצב הגדילה השנתי.

תסמונת אכונדרופלזיה אובחנה אצל שחר כשהיה תינוק בן שלושה חודשים. הוא סבל בנוסף מכיפוף ברגליו ונאלץ לעבור ניתוח מורכב ליישור רגליו, וכן מגמישות יתר במפרקי הגוף, תופעות שאופייניות לסובלים מתסמונת זו.

בשנים האחרונות מטופל שחר אצל ד"ר ליאוניד צייטלין, מומחה למחלות עצם ומנהל המרכז לאכונדרופלזיה שמוביל את הטיפול החדש בבית החולים לילדים דנה. ״מדובר בפעם הראשונה בעולם שמוצעת לחולים תרופה לטיפול בגמדות. בארה"ב תרופה זו נחלה הצלחה וישנן עדויות רבות של ילדים שהצליחו לגבוה בזכותה", מציין ד"ר צייטלין.

הטיפול בתרופה ממומן בשלב זה על ידי חברות הביטוח, ובימים אלה התרופה נמצאת בתהליך הגשה לסל הבריאות בישראל בהתוויה של אכונדרופלזיה בילדים. התרופה מאושרת לשימוש החל מגיל שנתיים ועד גיל סגירת לוחיות הגדילה (17 שנים בבנים ו-15 שנים בבנות). התרופה ניתנת בהזרקה תת עורית יומיומית על ידי הורים בבית.

לפי המחקרים, קצב גדילה מואץ נשמר לאורך כל תקופת הטיפול ב-VOSOTITIDE. ״עד כה כבר שני ילדים עם אכונדרופלזיה החלו את הטיפול ב'איכילוב'. אנחנו, כמו חוקרים אחרים בעולם, מאמינים שאם התרופה תינתן מספיק מוקדם בחיים, תהיה לזה השפעה חיובית גם על ביטויים אחרים של התסמונת, כגון מניעת היצרות עמוד השדרה והפחתת חסימת דרכי נשימה עליונות. זו תקווה גדולה עבור מטופלינו", מדגיש ד״ר צייטלין.